Área PECITI: 15 Farmacéutica y Ciencias de la Salud

La terapia génica es una nueva rama de la Medicina molecular, cuya estrategia consiste en la transferencia de material genético a células somáticas para prevenir, curar o diagnosticar enfermedades.  Aunque la terapia génica se diseñó originalmente para el tratamiento de enfermedades monogénicas, es decir, para enfermedades causadas por mutaciones en una sola proteína, su horizonte se ha expandido en gran manera.  Es así que hoy en día las dos terceras partes de los protocolos clínicos de terapia génica se encuentren dirigidos al tratamiento del cáncer, y lo siguen los protocolos en enfermedades cardiovasculares, infecciosas y del sistema nervioso.

Nuestro grupo se ha abocado a la terapia génica experimental de enfermedades del Sistema Nervioso Central, en particular a dos enfermedades neurodegenerativas, Parkinson y Huntington, y al desarrollo de nuevos abordajes en la terapia génica del cáncer, incluyendo gliomas, el tipo de neoplasia primaria más frecuente en el tejido nervioso, cáncer de mama, pulmón y páncreas, entre otros.

Entre los enfoques experimentales que estamos desarrollando se encuentran el diseño y construcción de vectores que permiten la transferencia génica a tipos celulares específicos, por medio de acarreadores que reconocen receptores u otras moléculas membranales. Por otra parte, también se trabaja en sistemas virales de transferencia (retrovirales), en los que la expresión del transgen terapéutico se regula a nivel transcripcional, por la presencia de promotores celulares específicos; así como inducibles. Así, hemos expresado diferentes moléculas terapéuticas, como enzimas para sintetizar neurotransmisores (dopamina, GABA) cuyos niveles son deficientes en las enfermedades de Parkinson o Huntington, o factores neurotróficos (GDNF, BDNF) para proteger a las neuronas afectadas en estas enfermedades. En gliomas, hemos logrado la expresión de moléculas que inducen apoptosis en las células tumorales. Recientemente, también hemos empleado a células troncales como vehículos para rastrear y localizar tumores y así expresar intratumoralmente moléculas terapéuticas.